研究推翻了疾病始于脊髓的信念

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“我們需要修復(fù)大腦運(yùn)動神經(jīng)元以獲得有效的策略”

科學(xué)家確定了第一個激活大腦運(yùn)動神經(jīng)元的基因靶標(biāo)

芝加哥 ---西北醫(yī)學(xué)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，大腦確實(shí)是治療 ALS(肌萎縮側(cè)索硬化)的目標(biāo)。這顛覆了長期以來的信念，即疾病始于脊髓運(yùn)動神經(jīng)元，任何治療都需要以脊柱為重點(diǎn)。

西北大學(xué)的一項新研究表明，大腦運(yùn)動神經(jīng)元(大腦中控制四肢運(yùn)動的神經(jīng)細(xì)胞)的退化不僅僅是脊髓運(yùn)動神經(jīng)元退化的副產(chǎn)品，正如之前所認(rèn)為的那樣。

“我們發(fā)現(xiàn)大腦在 ALS 等疾病的早期退化，向我們發(fā)出警告信號，并在疾病的早期顯示出缺陷，”主要研究作者、西北大學(xué)范伯格醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)副教授 Hande Ozdinler 說?！耙虼?，如果我們想要長期有效的治療策略，我們需要修復(fù)大腦運(yùn)動神經(jīng)元。大腦在 ALS 中很重要?！?/p>

該論文將于 12 月 2 日發(fā)表在Gene Therapy 上。

ALS 是一種迅速而致命的神經(jīng)退行性疾病，會使受害者癱瘓。

僅在美國，上運(yùn)動神經(jīng)元疾病，例如 ALS、遺傳性痙攣性截癱和原發(fā)性側(cè)索硬化癥，每年影響超過 250,000 人。沒有治愈方法，也沒有有效的長期治療策略。

這是第一項明確揭示腦運(yùn)動神經(jīng)元不是脊髓運(yùn)動神經(jīng)元的結(jié)果而是獨(dú)立于脊髓運(yùn)動神經(jīng)元的研究。

該研究還首次表明，UCHL1基因?qū)τ诰S持因兩個獨(dú)立的潛在原因而患病的腦運(yùn)動神經(jīng)元的健康很重要。一種是嚴(yán)重折疊的蛋白質(zhì)的積累，另一種是細(xì)胞內(nèi)粘性蛋白質(zhì)團(tuán)塊的積累。在超過 90% 的 ALS 病例以及其他上運(yùn)動神經(jīng)元疾病病例中都觀察到了這些問題。

“我們的發(fā)現(xiàn)不僅為將 ALS 中的腦運(yùn)動神經(jīng)元健康作為治療干預(yù)措施提供了合法性，還揭示了第一個可以幫助這些神經(jīng)元恢復(fù)活力的靶基因，”O(jiān)zdinler 說。